Om PASCAL-MID

OM FORSKNINGCENTERET

PASCAL-MID er et nyetableret CRISPR/Cas9 forskningscenter med udgangspunkt i empirisk erfaring i teknikken. Baggrunden for dannelsen af det murstensløse center, forankret på Institut for Klinisk Medicin, er at metoderne for behandling af monogene sygdomme har lav succesrate og er kostbare. CRISPR/Cas9 gør det muligt at tilbyde ny behandling, og med større bevilling fra Innovationsfonden til delfinansiering af projektet kan vi sikre at forskningen på Aarhus Universitet og Aarhus Universitetshospital bliver førende internationalt og behandling tidssvarende. 

Centrets formål er at videreudvikle CRISPR/Cas9 til at kurere monogene sygdomme, med vægt på primære immundefekter, og at etablere infrastruktur til at udbyde CRISPR/Cas9 genterapi som standard behandling. Denne infrastruktur vil blive fundamentet for fremtidig udvikling af genterapi. Succeskriterierne inkluderer funktionel validering af metode i primærceller, validering af genkendte procedurer (SOP) til kliniske forsøg og godkendelse fra myndighed til at initiere disse. Synergi imellem klinikere og forskere vil sikre et fuldt funktionelt facilitet til korrigering af genetiske defekter på stamcelleniveau med kurativt sigte.

 

INNOVATIONSDREVET PROJEKT

Med opdagelsen og udvikling af CRISPR/Cas9 teknikken i de seneste år er der nu en mulighed, og nødvendighed, for at vurdere og udbrede CRISPR/Cas9 til klinisk brug på baggrund af patients egne celler til auto-transplantering efter korrigering af genetisk defekt. 

With the discovery and development of the CRISPR/Cas9 technology in recent years, there is now the possibility as well as a clear and present need for carrying CRISPR/Cas9 to the clinic to enable the use of the patient cells for auto-transplantation after gene correction. The CRISPR/Cas9 stem cell gene editing facility that we aim to establish will include a comprehensive program encompassing all aspects of this technology, ranging ultimately from the most basic aspects of gene editing efficiency and safety to clinical application. This will allow for a project that has the potential to generate ground-breaking scientific results, major publications in international high-impact journals, patenting, spin-of-companies, and not least novel treatment modalities aiming at a cure for patients with severe PIDs and other monogenic diseases with potential great value and benefit society.